Automne 2022 (Volume 32, numéro 3)
UCAN
CURE :
transformer les soins
aux enfants atteints d'arthrite
et optimiser les résultats
Par Rae S. M. Yeung, M.D., Ph. D., FRCPC,
Alexander Mosoiu, PMP et Susa Benseler, M.D., Ph. D, FRCPC
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L’arthrite infantile (l’arthrite juvénile idiopathique [AJI]) est la
maladie musculosquelettique inflammatoire chronique la plus
courante. Elle touche plus de 25 000 enfants au Canada. De
nombreux enfants atteints d’arthrite présenteront une maladie active
à l’âge adulte, et certains seront gravement handicapés. Un enfant
sur trois atteint d’arthrite a besoin de traitements biologiques
ciblés, choisis en fonction d’indications limitées pour chaque enfant
telles que les données probantes biologiques et sans date limite de
traitement. Le traitement biologique peut améliorer considérablement
l’activité de la maladie et prévenir la progression des lésions inflammatoires
des articulations. Certains traitements, tels que l’inhibiteur
de l’interleukine-1 chez les enfants atteints d’AJI systémique1,
se sont avérés capables de modifier la biologie de la maladie et de
prévenir sa chronicité lorsqu’ils étaient choisis et mis en oeuvre de
façon précoce, dans une « conjoncture propice ».
Le principal défi reste l’hétérogénéité clinique et biologique de
l’arthrite infantile2. L’absence de facteurs cliniques et/ou de biomarqueurs
prédictifs de qualité constitue un frein à l’adoption d’une approche
de la santé de précision fondée sur des données probantes.
Cela a donné lieu à l’approche actuelle, une approche de type « essais
et erreurs », où les produits biologiques ne sont souvent accessibles
qu’après l’échec des traitements traditionnels, ce qui se traduit par
des retards importants dans l’accès à des médicaments efficaces, une
exposition à des risques inutiles et un gaspillage d’argent dans des
traitements inefficaces. Cela entraîne non seulement des risques
pour la santé de l’enfant, mais aussi une pression économique importante
pour les patients, les familles et la société.
En 2017, la communauté de rhumatologie pédiatrique du
Canada s’est associée à nos collègues néerlandais pour créer un
consortium international axé sur la médecine de précision dans
l’arthrite infantile. Notre programme de recherche est fondé sur
l’initiative UCAN (Understanding Childhood Arthritis Network),
dirigée par le Canada, qui a été mise au point pour permettre aux
réseaux nationaux non seulement de recueillir des données cliniques
auprès des patients, des familles et des équipes de soins
de santé, mais aussi des échantillons biologiques d’une manière
normalisée pour soutenir les collaborations nationales et internationales
en matière de recherche translationnelle. L’UCAN est devenue
une fédération internationale de réseaux de recherche sur
l’arthrite infantile, avec un accent unique sur la recherche translationnelle.
L’UCAN a mis en place des plateformes de recherche
internationales normalisées afin de favoriser la traduction rapide
des résultats de sciences fondamentales pour améliorer la prise en
charge clinique. Nos initiatives de recherche collaborative canadiennes
et néerlandaises (UCAN CAN-DU et UCAN CURE) tirent
parti des innovations récentes et rapides en matière de médecine
génomique, de cadre et d’outils de santé en ligne et d’économie
de la santé.
Notre programme de recherche a été élaboré conjointement avec
des enfants, des familles et des organisations familiales nationales,
dont Cassie & Friends. Ensemble, nous avons mis en place un programme
de médecine de précision intégré et complet, qui élabore
et fournit de nouveaux outils axés sur la génomique pour déterminer
quand et comment les agents biologiques doivent être utilisés
de manière sûre et efficace et quand ils peuvent être interrompus.
Nous appliquons une approche à plusieurs volets, dont l’essentiel est
axé sur la science des biomarqueurs liée au mécanisme moléculaire,
l’apprentissage machine, la modélisation économique et l’application
innovante et intégrée des connaissances, grâce au programme
de recherche thématique suivant :
Programme de science génomique
Nous élaborons des outils prédictifs axés sur la génomique qui nous
permettront de déterminer à quel moment utiliser des agents pharmaco-
thérapeutiques de manière sûre et efficace, ce qui améliorera
ainsi les résultats, limitera les risques et réduira la charge socio-économique.
Nos tests innovants de détection rapide axés sur des biomarqueurs,
destinés aux cliniciens, permettront de prévoir le risque
d’invalidité à long terme, de choisir rapidement des traitements biologiques
ciblés et de gérer l’arrêt des médicaments en toute sécurité.
Analyse intégrée de l’économie de la santé
Nous sommes en train d’élaborer un nouveau modèle actualisable
des risques, avantages et coûts associés à la médecine génomique
pour l’arthrite infantile. En collaboration avec les familles et les rhumatologues
pédiatriques des deux pays, nous élaborons un cadre de
mesure et des indicateurs de rendement clés normalisés pour mesurer
les résultats cliniques et économiques, définir les préférences
pour les risques et avantages importants associés au traitement biologique
des enfants atteints d’AJI et modéliser les décisions cliniques
et de politique de santé.
Plateforme de santé en ligne intégrée
pour la médecine de précision
Notre plateforme de santé en ligne de pointe a transformé la participation
des patients, la prise de décisions commune et la mise en
commun des renseignements en ce XXIe siècle, soutenant la prise en
charge clinique et englobant l’ensemble de l’expérience du patient,
du consentement en ligne à l’échange multidirectionnel de renseignements
entre les chercheurs, les cliniciens, les décideurs, les patients
et les familles, en passant par la ludification de la filière de
recherche et la formation précoce de la future génération de chercheurs
en génomique.
Il est important de noter que chacune de ces trois activités essentielles
génère d’importants outils de collecte de données, des cadres
de mesure et de valeur, ainsi que des préférences parmi les patients et les médecins. Ceux-ci sont exploités et transmis pour soutenir de
nombreuses initiatives de recherche actuelles et à venir dans le domaine
des maladies rares et inflammatoires de l’enfant. L’incidence
de cette valeur ajoutée a été multipliée pendant la pandémie de COVID,
qui a offert des possibilités uniques d’exploitation de nos technologies
et de nos plateformes pour soutenir les soins virtuels dans
notre système de soins de santé en rapide évolution.
Nos bailleurs de fonds nationaux, notamment les IRSC et Génome
Canada, ainsi que l’initiative Stoppez l’arthrite juvénile de la Société
de l’arthrite et les partenaires néerlandais de ZonMw et RheumaNetherlands
ont été les principaux catalyseurs de notre travail.
L’engagement et la mobilisation de tous les prestataires de soins en
rhumatologie pédiatrique du Canada et des Pays-Bas envers la mission
de l’UCAN, qui consiste à intégrer, dans la pratique réelle, des
stratégies novatrices de médecine de précision dans la prestation des
soins, continuent de transformer la prise en charge des enfants atteints
d’arthrite au Canada et dans le monde.
Rae S. M. Yeung, M.D., Ph. D., FRCPC
Chaire Hak-Ming et Deborah Chiu de recherche en pédiatrie translationnelle
Professeure de pédiatrie, d’immunologie et de sciences médicales,
Université de Toronto
Chercheuse principale et rhumatologue,
The Hospital for Sick Children, Toronto (Ontario)
Alexander Mosoiu, PMP
Responsable de l'initiative UCAN,
The Hospital for Sick Children, Toronto (Ontario)
Susan Benseler, M.D., Ph. D, FRCPC
Directrice, Institut de recherche de l’hôpital pour enfants de l’Alberta
Professeure agrégée, Département de pédiatrie,
Cumming School of Medicine, Université de Calgary
Chaire Husky Energy en santé maternelle et infantile
Chaire de recherche pédiatrique de l’Alberta Children’s Hospital Foundation,
Calgary (Alberta)
Références :
1. Vastert SJ, de Jager W, Noordman BJ, et al. Effectiveness of first-line treatment with recombinant
interleukin-1 receptor antagonist in steroid-naive patients with new-onset systemic juvenile idiopathic
arthritis: results of a prospective cohort study. Arthritis Rheumatol. 2014 Apr; 66(4):1034-
43. doi: 10.1002/art.38296. PMID: 24757154.
2. Eng SW, Duong TT, Rosenberg AM, Morris Q, Yeung RS; REACCH OUT and BBOP Research Consortia.
The biologic basis of clinical heterogeneity in juvenile idiopathic arthritis. Arthritis Rheumatol.
2014 Dec; 66(12):3463-75. doi: 10.1002/art.38875.
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